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Nov 01, 2023

FDAが最初の細胞を承認

Notizie fornite: 17 agosto 2022, 13:39 ET Condividi questo articolo Silver Spring, Maryland

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2022 年 8 月 17 日、午後 1 時 39 分（東部標準時間）

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メリーランド州シルバースプリング、2022年8月17日 /PRNewswire/ -- 本日、米国食品医薬品局は、ベータサラセミアの成人および小児患者の治療のための初の細胞ベースの遺伝子治療であるジンテグロ（ベチベグロゲン・オートテムセル）を承認した。定期的な赤血球輸血が必要な方。

「今日の承認は、特に継続的な赤血球輸血を必要とする患者におけるベータサラセミアの治療における重要な進歩です」とFDA生物製剤評価研究センター所長のピーター・マークス医学博士は述べた。 「この重篤な疾患に伴う健康上の合併症の可能性を考慮すると、この措置は、治療の選択肢が限られている患者のための革新的な治療法の開発を支援するというFDAの継続的な取り組みを強調するものです。」

ベータサラセミアは、ベータグロビンサブユニットの変異により血液中の正常なヘモグロビンと赤血球の減少を引き起こし、体内の酸素供給不足を引き起こす遺伝性血液疾患の一種です。 赤血球レベルの低下は、めまい、脱力感、疲労、骨の異常、より深刻な合併症など、多くの健康上の問題を引き起こす可能性があります。 輸血依存性ベータサラセミアは最も重篤な状態であり、標準的な治療方針として一般に生涯にわたる赤血球輸血が必要です。 こうした定期的な輸血は、体内の鉄分の過剰な蓄積による心臓、肝臓、その他の臓器の問題など、それ自体が複数の合併症を引き起こす可能性があります。

Zynteglo は、単回投与として投与される 1 回限りの遺伝子治療製品です。 Zynteglo の各用量は、機能的なベータグロビン (ヘモグロビン成分) を生成するように遺伝子組み換えされた患者自身の細胞 (骨髄幹細胞) を使用して作成されたカスタマイズされた治療法です。

Zynteglo の安全性と有効性は、定期的な輸血を必要とする成人および小児のベータサラセミア患者を対象とした 2 件の多施設臨床研究で確立されました。 有効性は、輸血独立性の達成に基づいて確立されました。これは、患者が少なくとも 12 か月間赤血球輸血を必要とせずにヘモグロビンの所定のレベルを維持した場合に達成されます。 Zyntegloを受けた41人の患者のうち、89％が輸血独立を達成した。

ジンテグロに関連する最も一般的な副作用には、血小板およびその他の血球レベルの低下、粘膜炎、発熱性好中球減少症、嘔吐、発熱（発熱）、脱毛症（脱毛）、鼻血（鼻血）、腹痛、筋骨格系の痛み、咳などが含まれます。 、頭痛、下痢、発疹、便秘、吐き気、食欲減退、色素沈着障害、そう痒症（かゆみ）。

この治療には血液がんの潜在的なリスクがあります。 ただし、Zynteglo の研究では症例は確認されていません。 Zynteglo の投与を受けた患者は、がんの兆候がないか血液を少なくとも 15 年間モニタリングする必要があります。 患者は、Zynteglo 投与中に過敏反応がないかモニタリングされ、血小板減少症や出血についてもモニタリングされる必要があります。

この申請には、優先審査、ファストトラック、ブレークスルーセラピー、および孤児の指定を受けたことに加えて、希少小児疾患バウチャーが付与されました。

FDA は、Bluebird Bio, Inc. に Zynteglo の承認を与えました。

メディアの連絡先: Veronika Pfaeffle、301-310-2576消費者のお問い合わせ: 電子メールまたは 888-INFO-FDA

米国保健福祉省内の機関である FDA は、人間用および動物用の医薬品、ワクチンおよび人間用のその他の生物学的製品、および医療機器の安全性、有効性、セキュリティを保証することで公衆衛生を保護しています。 この機関はまた、我が国の食料供給、化粧品、栄養補助食品、電子放射線を発する製品の安全性とセキュリティ、およびタバコ製品の規制にも責任を負っています。

出典 米国食品医薬品局