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Apr 30, 2023

Vertex と CRISPR Therapeutics が exa の EMA 承認に向けて前進

26 gennaio 2023 - Finale

2023 年 1 月 26 日 - 最終更新日 2023 年 1 月 27 日 07:50 GMT

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この治療法であるエクサガムグロゲン オートテムセル (exa-cel) は、鎌状赤血球症 (SCD) および輸血依存性ベータサラセミア (TDT) の治療のために開発されました。 この申請は、2 つの世界的な第 3 相研究によって裏付けられています。

Vertex と CRISPR Therapeutics は 2015 年に戦略的研究提携を締結し、CRISPR/Cas9 の使用に焦点を当て、ヒト疾患の根本的な遺伝的原因をターゲットとした潜在的な新しい治療法を発見、開発しました。 Exa-cel は、共同研究プログラムから初めて誕生した可能性のある治療法です。 修正された提携契約に基づき、Vertex は現在、exa-cel の世界的な開発、製造、商品化を主導し、CRISPR Therapeutics と世界中でプログラムのコストと利益を 60:40 で折半します。

昨年の秋、Vertexは、マーケティングアプリケーションをサポートするために必要なデータについてEMAとの協議を完了し、2022年末までにデータを提出する予定であると報告した。承認されれば、exa-celは最初のCRISPR療法となる。遺伝性疾患に対する規制当局の承認を得る。

2022 年 8 月に、米国食品医薬品局 (FDA)承認されましたブルーバードのバイオ​ベータサラセミアの遺伝子治療薬であるZyntegloは、レンチウイルスベクターの米国初の承認をマークしました。

ジンテグロは2019年に欧州でゴーサインが出たが、対象範囲を巡る政府との合意に達しなかったため、同社は同地域からの撤退の一環として同薬を市場から撤退し、代わりに米国に目を向けた。

以前は CTX001 として知られていた exa-cel は、研究中の自家体外 CRISPR/Cas9 遺伝子編集療法であり、SCD または TDT の患者を対象に評価されています。この療法では、患者自身の造血幹細胞が編集されて高レベルの胎児血清を産生します。赤血球内のヘモグロビン (HbF)。 exa-celによるHbFの上昇は、SCD患者の痛みを伴う衰弱性の血管閉塞危機を軽減または解消し、TDT患者の輸血必要量を軽減する可能性があると開発者らは述べている。

Exa-cel は、EU 委員会から希少疾病用医薬品の指定を取得しており、EMA からは SCD と TDT の両方に対する優先医薬品 (PRIME) の指定も受けています。 バーテックスはまた、米国食品医薬品局（FDA）への生物製剤ライセンス申請（BLA）の段階的提出を開始しており、今年の第1四半期末までに申請を完了する予定だと述べた。

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